基因植脑疗法 有效改善帕金森氏症

在十余名帕金森氏症患者的见证下，美国科学家首次以植入基因的方式进行治疗帕金森氏症的临床实验，发现患者复原情况良好，不仅活动能力明显改善，效果更持续至少一年，且未出现任何副作用，堪称基因疗法在应用上的重大突破。

行动能力改善三成

英国每日电讯报二十二日报导，这是医学界首次利用基因疗法对帕金森氏症患者进行临床实验。美国纽约长老教会医院和康乃尔大学威尔医学中心的研究人员，利用一种无害病毒“腺相关病毒”（adeno-associated virus），将新的基因注射到患者脑部。患者在治疗后的行动能力改善率平均达三成，更有部分患者的改善率高达六成五，且效果至少持续一年以上。十二名患者均属后期帕金森氏症，平均年龄五十八岁，病史至少五年，在实施前述基因疗法一年后，于颤抖、抽筋与其他症状方面都出现明显改善。研究团队认为，这表示基因疗法具有相当大的潜力，未来可能应用在阿兹海默氏症或癫痫症等其他精神疾病。

由于帕金森氏症患者大脑中的视丘下核（ＳＴＮ）会出现过度活动现象，阻挡讯号传回神经系统，进而妨碍人体的运动控制，研究团队因此锁定大脑视丘下核作为实验目标，先以核磁共振造影仪器瞄准手术部位，再利用前述病毒将控制麸胺酸脱羧（ＧＡＤ）酵素的基因注射到患者的视丘下核，进而刺激患者脑部细胞开始制造 Gamma─氨基丁酸（ＧＡＢＡ，一种神经传导物，可抑制神经兴奋），以改变视丘下核的活动。

据参与临床实验的患者三个月后回报，行动能力改善率至少三成，并持续一年以上，表示植入基因可持久活动。帕金森氏症的特征是运动障碍，包括手、臂与其他部位的震颤、肢体僵直、运动迟缓，以及平衡协调障碍等。

前述研究成果发表于二十二日出刊的权威医学杂志“刺胳针”。